蔡磊参与推动的渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格，迎来重大突破

蔡磊助力渐冻症药物获FDA认可，开启孤儿药新纪元

科技快讯中文站

　　 11月24日的消息显示，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），即俗称的“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊共同推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物。之前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，旨在治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引发的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

　　 近日，蔡磊推动的渐冻症治疗药物取得了新的进展，美国FDA已授予该药物孤儿药资格。据悉，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，能够有效降低FUS蛋白的水平，从而从源头上缓解运动神经元退化的问题。该药物利用RNA干扰（RNAi）机制，通过减少FUS蛋白的量来减轻其错误定位和异常聚集现象。据临床前研究显示，RAG-21在降低FUS蛋白方面表现出色，并且具有良好的安全性。此外，所谓罕见病，是指那些新生儿发病率低于万分之一、患病率低于万分之一或患者总数少于14万人的疾病，符合这些标准之一即被视为罕见病。 这一突破不仅为渐冻症患者带来了新的希望，也凸显了精准医疗的重要性。RAG-21作为一种针对特定基因突变的治疗方法，在临床应用上的前景十分广阔。同时，这也反映了社会对罕见病的关注度正在逐步提高，相关科研投入和技术进步正逐渐改变这类疾病的治疗格局。未来，随着更多类似创新疗法的研发与应用，我们有理由相信，许多曾经被认为难以治愈的罕见病将有望得到更有效的控制和治疗。

　　 蔡磊推动的渐冻症治疗药物取得了新的进展：美国FDA授予该药物孤儿药资格。由于罕见病本身的复杂发病机制以及较小的患者群体，长期以来，孤儿药因缺乏足够的市场需求而难以得到充分的支持和资源进行研发。【本文结束】