全球首创！复旦大学利用AI技术揭示帕金森病治疗新方向

探索未来医疗：复旦大学AI技术引领帕金森病治疗革命

　　 2月21日消息，今天凌晨，复旦大学公众号发文宣布，复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年的临床和基础研究取得重大科研进展，在全球首次揭示了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。

　　 本次研究揭示的全新治疗靶点和潜在新药可能在帕金森病早期阶段进行干预，从而减缓疾病的进程。

　　 相关研究成果已于今日在国际顶尖学术期刊《科学》上在线发布。这一消息无疑为今天的科研领域注入了一股新的活力，尤其是在当前科技竞争日益激烈的背景下，这一成果的公布显得尤为关键。它不仅体现了我国科研人员在前沿科学研究中的不懈努力和卓越成就，也展示了我国在全球科研合作与交流中的积极态度。希望未来能有更多这样高水平的研究成果涌现，推动科学技术的进步与发展。 （2025年02月21日）

　　 据介绍，通过5年研究，郁金泰团队明确了帕金森病关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，并发现了抑制其传播过程的候选新药，为帕金森病治疗提供了新思路。

　　 研究团队通过大规模人群的全基因组关联分析，首次确认了FAM171A2为帕金森病的风险基因。FAM171A2是一种神经元细胞膜蛋白，然而，其具体功能之前尚未有人探讨过。

　　 帕金森病病程进展机制及干预手段

　　 由于团队对FAM171A2的结构一无所知，且小分子库中的候选者成千上万，若按照传统方法解析结构、挨个筛选，无异于是大海捞针，这也是此前相关研究成功率低的关键原因。

　　 这时，AI在科学研究中再展拳脚，研究团队运用人工智能技术预测蛋白质结构，随后根据预测结果对小分子化合物进行虚拟筛选。

　　 郁金泰估测，得益于AI辅助科研的手段，团队仅用了5年时间就完成了原本可能需要几十年甚至更长时间才能完成的任务。

　　 帕金森病的风险基因FAM171A2能够特异性地与病理性α-突触核蛋白结合，从而加速其在神经元之间的传播。然而，小分子药物bemcentinib能够阻止FAM171A2与病理性α-突触核蛋白的结合。

　　 最终，团队在7000多种小分子中成功筛选出一种名为bemcentinib的小分子化合物。实验结果显示，该化合物在体外和体内均能有效阻止FAM171A2与病理性α-突触核蛋白的结合。

　　 目前，郁金泰团队成功申请了针对FAM171A2靶点治疗帕金森病的国际专利，未来将全面、系统地推进小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研究工作，并进一步推动相关成果进入临床试验阶段和最终实现临床应用。 这项进展不仅标志着帕金森病治疗领域取得了一项重要突破，也为全球数百万患者带来了新的希望。通过深入研究FAM171A2的作用机制，有望开发出更加精准有效的治疗方法，从而改善患者的症状和生活质量。此外，这也展示了我国在神经退行性疾病研究领域的强劲实力和创新能力，为未来的医学研究树立了新的标杆。