突破！全国首个基因治疗药问世：一针见效治疗中重度血友病B

基因治疗开启新纪元：一针见效，中重度血友病B成为历史

　　 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准了上海信致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。这一决定不仅体现了我国在基因治疗领域的技术突破，也彰显了监管部门对创新药物加速审批的决心。 近年来，随着生物技术和医疗研究的快速发展，基因治疗逐渐成为攻克重大疾病的重要方向之一。此次信玖凝的成功获批，意味着国内患者有望更快获得国际前沿的治疗手段，这对于提升我国整体医疗水平具有重要意义。同时，这也为其他专注于创新疗法的企业树立了榜样，鼓励更多科研团队投身于高精尖领域的探索与实践。 当然，在欣喜之余我们也应注意到，基因治疗作为一种新兴技术，其长期效果和安全性仍需进一步验证。未来，如何平衡技术创新与风险控制将是行业面临的一大挑战。希望相关部门能够持续完善相关法规体系，确保每一款新药都能安全有效地服务于大众健康事业。

　　 作为我国首款获批的基因治疗药物，该产品为中重度血友病B成年患者带来了新的希望，也标志着上海市在生物医药领域持续发力，在2025年迎来了第三款国产1类创新药的重要里程碑。这一突破不仅彰显了我国在基因治疗领域的技术进步，也为更多罕见病患者提供了切实可行的治疗方案。在全球范围内，基因治疗仍处于快速发展阶段，我国能够率先实现这一成果，充分体现了科研团队的创新能力与国家对生物医药产业的高度重视。未来，希望更多这样的创新药物能够加速上市，让更多患者受益，同时也期待相关产业链不断完善，推动整个行业迈向更高水平的发展。

　　 血友病B是一种因凝血因子Ⅸ缺失导致的遗传性出血疾病，常规治疗方法需要患者长期通过静脉注射凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ来进行替代疗法。

　　 这种频繁的治疗方式不仅使患者的关节结构和功能面临更大损害的风险，致残率也始终未能得到有效控制，同时还伴随感染和血栓等并发症的可能性增加。此外，高昂的医疗费用进一步加重了患者家庭的经济压力，这无疑是对社会资源的一种巨大消耗。 我的看法是，面对这样的情况，我们需要重新审视当前的治疗策略，寻找更加安全有效的替代方案。同时，加强基础研究和早期干预措施的研发至关重要，这样既能降低患者的痛苦，也能减轻家庭和社会的负担。此外，政府和医疗机构应共同努力，优化医疗资源配置，确保患者能够获得性价比更高的医疗服务。

　　 信玖凝运用先进的工程化改造技术优化了嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，成功实现了人凝血因子Ⅸ基因的精准递送。这一突破性进展让患者的肝脏细胞能够持续表达并分泌具有促凝血功能的FⅨ蛋白，为血友病B患者的治疗带来了新的希望。 这项技术的问世标志着基因疗法在临床应用上的又一重要里程碑。通过高效的基因递送手段，不仅提升了治疗效果，还大幅降低了传统治疗方式可能带来的风险与负担。未来，随着研究的深入和技术的进一步完善，相信这种创新疗法将惠及更多患者，为他们带来更加安全有效的治疗选择。同时，这也提醒我们，科技的进步需要结合人文关怀，确保每一步发展都能真正造福人类社会。

　　 这项疗法的革新之处在于，患者只需进行一次注射，便可能实现潜在的治愈效果，从而完全摆脱频繁治疗的束缚。这一突破不仅为中重度血友病B患者带来了新的治疗方案，还可能极大提升患者的生活质量，同时有效减轻个人和医保体系的经济压力。